2022年9月28日，澤璟制藥（688266.SH）宣布自主研發(fā)的1類新藥鹽酸杰克替尼片已向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交新藥上市申請（NDA），目前等待正式受理中。

公司正在開展鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化和免疫炎癥性疾病領(lǐng)域的十多個適應(yīng)癥的臨床試驗。本次遞交新藥上市申請的適應(yīng)癥是用于治療中、高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（Post-ET-MF），這是鹽酸杰克替尼片首個遞交新藥上市申請的臨床適應(yīng)癥，標(biāo)志著該產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程邁出了重要的一步。

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值得一提的是，根據(jù)公開資料查詢，杰克替尼也是第一個申請新藥上市的國產(chǎn)JAK抑制劑類創(chuàng)新藥物。

據(jù)介紹，鹽酸杰克替尼是澤璟制藥自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識產(chǎn)權(quán)。杰克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強(qiáng)。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調(diào)素轉(zhuǎn)錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發(fā)生率和減少輸血依賴。

《一項隨機(jī)、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心評價鹽酸杰克替尼片對照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗》（方案編號：ZGJAK016），在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院等38家醫(yī)院開展，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）對該項試驗的期中分析數(shù)據(jù)進(jìn)行審核后，判定本次期中分析結(jié)果達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要療效終點(diǎn)。有關(guān)該項臨床試驗的詳細(xì)數(shù)據(jù)，將在后續(xù)相關(guān)學(xué)術(shù)會議上公布。

公告顯示，鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，其中中高危骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化（IIB期）兩項注冊臨床試驗已經(jīng)成功，正在開展的臨床試驗包括蘆可替尼復(fù)發(fā)/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重癥斑禿（III期）、中重度特應(yīng)性皮炎（III期）、特發(fā)性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。鹽酸杰克替尼片治療活動性強(qiáng)直性脊柱炎的II期臨床試驗已于近期取得成功。鹽酸杰克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎的II期臨床、治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床試驗已獲得CDE批準(zhǔn)。

此外，鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，在美國的I期臨床試驗正在進(jìn)行中。鹽酸杰克替尼片治療重癥斑禿的臨床試驗已經(jīng)獲得美國FDA批準(zhǔn)。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項立項支持。

資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細(xì)胞的前體細(xì)胞被纖維組織取代，引起異形紅細(xì)胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據(jù)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）和動態(tài)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據(jù)DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4和1.5年，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和壽命。

中國骨髓纖維化的每年新發(fā)患者人數(shù)約6萬人，存量患者人數(shù)達(dá)到20多萬。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測數(shù)據(jù)，中國骨髓纖維化藥物市場規(guī)模在2020年為17.3億元，預(yù)計到2025年和2030年藥物市場規(guī)模增長至29.3億元和33.0億元。

目前已在國內(nèi)上市治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼，根據(jù)公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。

澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病和肝膽疾病等多個治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動型化學(xué)及生物新藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，是中國首家以科創(chuàng)板第五套標(biāo)準(zhǔn)上市的企業(yè)。

公司建立了三個研發(fā)中心，分別位于江蘇昆山、上海張江、美國加州，開發(fā)了豐富的小分子新藥與大分子新藥的產(chǎn)品管線，覆蓋肝癌、非小細(xì)胞肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病、免疫炎癥性疾病等多個治療領(lǐng)域。

公司注重同時布局大病種疾病和罕見病、廣譜性和特效性，注重實現(xiàn)在研藥品領(lǐng)先性和可及性，從而形成產(chǎn)品管線的差異化綜合競爭優(yōu)勢。目前，公司在研16個新藥的45項研發(fā)項目，子公司GENSUN的產(chǎn)品線包括10余個候選抗體新藥。

公司先后承擔(dān)了5項國家“重大新藥創(chuàng)制”、多項江蘇省級科技項目；截至2022年6月30日，公司擁有已授權(quán)發(fā)明專利110項（含子公司GENSUN 8項）；公司累計申請發(fā)明專利271項（含子公司GENSUN 37項）。

澤璟制藥表示，公司將始終致力于研發(fā)和生產(chǎn)具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)、安全、有效、患者可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，以滿足國內(nèi)外巨大的臨床需求。

關(guān)鍵詞： 骨髓纖維化 臨床試驗 期臨床試驗