2022年8月3日，澤璟制藥（688266）宣布，公司自主研發產品鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的中、高危骨髓纖維化患者的關鍵IIB期注冊臨床試驗（方案編號：ZGJAK006）取得成功。結果顯示：基于獨立影像學（IRC）評估的24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35），即主要療效終點達43.2%，達到預設的統計學標準，結果穩健。

這是鹽酸杰克替尼片針對一線治療中、高危骨髓纖維化III期臨床試驗期中分析達到試驗主要終點后，第二個獲得成功的重要注冊臨床試驗。

2022年6月22日，公司已經宣布鹽酸杰克替尼片一線治療中、高危骨髓纖維化III期臨床試驗期中分析達到試驗主要終點。公司將盡快提交鹽酸杰克替尼片一線治療中高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化兩個適應癥的新藥上市申請，加快推進杰克替尼片的上市進程。

【資料圖】

資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細胞的前體細胞被纖維組織取代，引起異形紅細胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據國際預后積分系統（IPSS）和動態國際預后積分系統（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴重影響患者的生活質量和壽命。

中國骨髓纖維化的每年新發患者人數約6萬人，存量患者人數達到20多萬。根據弗若斯特沙利文預測數據，中國骨髓纖維化藥物市場規模在2020年為17.3億元，預計到2025年和2030年藥物市場規模增長至29.3億元和33.0億元。

值得注意的是，目前已在國內上市治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進口藥物蘆可替尼，根據公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。

《鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的ⅡB期臨床試驗》（方案編號：ZGJAK006）在浙江大學醫學院附屬第一醫院等45家醫院開展。試驗的主要療效終點為24周時基于獨立影像學（IRC）評估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例（SVR35）。主要療效終點結果顯示，24周時SVR35達43.2%，95%置信區間（29.7%,57.8%），針對主要療效終點的多種敏感性分析結果與主要分析結果趨勢一致，達到預設的統計學標準，結果穩健。ZGJAK006臨床試驗的詳細數據將在國際學術大會上適時公布。

經公開信息查詢，目前在我國針對蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者尚無有效的治療藥物。鹽酸杰克替尼片是首個針對蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者開展注冊臨床試驗并取得成功的藥物，有望給蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者提供有效和安全的治療藥物。此外，鹽酸杰克替尼片正在美國開展復發難治骨髓纖維化的I期臨床試驗。

據悉，鹽酸杰克替尼是澤璟制藥自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產品的自主知識產權。杰克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調素轉錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發生率和減少輸血依賴。

鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，包括骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化（IIB期）、蘆可替尼復發/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重癥斑禿（III期）、中重度特應性皮炎（III期）、強直性脊柱炎（II期）、特發性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。鹽酸杰克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎的Ⅱ期臨床研究已獲CDE批準。鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格認定。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創制”科技重大專項立項支持。

澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病和肝膽疾病等多個治療領域的創新驅動型化學及生物新藥研發和生產企業，是中國首家以科創板第五套標準上市的企業。

公司開發了豐富的小分子新藥與大分子新藥的產品管線，覆蓋肝癌、非小細胞肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病、免疫炎癥性疾病等多個治療領域。同時，公司注重同時布局大病種疾病和罕見病、廣譜性和特效性，注重實現在研藥品領先性和可及性，從而形成產品管線的差異化綜合競爭優勢。目前，公司在研16個新藥的45項研發項目，子公司GENSUN的產品線包括10余個候選抗體新藥。

澤璟制藥表示，公司將始終致力于研發和生產具有全球自主知識產權、安全、有效、患者可負擔的創新藥物，以滿足國內外巨大的臨床需求。

關鍵詞： 骨髓纖維化 臨床試驗 期臨床試驗